九芝堂美科：全國首例孤獨癥干細胞新藥臨床試驗獲批！
2025年3月11日，九芝堂（股票代碼 sz000989）旗下子公司九芝堂美科（北京）細胞技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“九芝堂美科”）迎來(lái)重大突破，成功獲得國家藥品監督管理局（NMPA）的批準，成為全國首家獲批開(kāi)展干細胞治療孤獨癥譜系障礙（ASD）新藥臨床試驗的企業(yè)，標志著(zhù)九芝堂美科在再生醫學(xué)領(lǐng)域又邁出了具有里程碑意義的一步，同時(shí)也彰顯了九芝堂美科深厚的研發(fā)實(shí)力和廣闊的發(fā)展前景。
藥品基本信息
藥品名稱(chēng)：人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液
適應癥：孤獨癥譜系障礙（ASD）
注冊分類(lèi)：治療用生物制品 1 類(lèi)
申請事項：境內生產(chǎn)藥品注冊臨床試驗
申請人：九芝堂美科（北京）細胞技術(shù)有限公司
受理號：CXSL2400859
人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液是九芝堂美科自主研發(fā)的冷凍保存型干細胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實(shí)生理環(huán)境——低氧條件下培養，臨床擬用于治療孤獨癥譜系障礙（ASD）。
孤獨癥譜系障礙與治療原理
孤獨癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorder，簡(jiǎn)稱(chēng)ASD），又稱(chēng)自閉癥，是一種復雜的神經(jīng)發(fā)育障礙，通常在兒童早期顯現，特征為社交溝通困難、重復性行為及興趣狹窄，其癥狀多樣，影響個(gè)體日常生活和社會(huì )能力。孤獨癥的癥狀和嚴重程度因人而異，目前尚無(wú)特效治療方法。
間充質(zhì)干細胞通過(guò)多種機制對孤獨癥譜系障礙(ASD)患者產(chǎn)生積極影響。它們促進(jìn)受損組織的修復，合成并釋放抗炎細胞因子和促進(jìn)細胞生存的生長(cháng)因子，通過(guò)調節腸道菌群平衡改善腦腸軸功能，抑制小膠質(zhì)細胞的異常激活，促進(jìn)神經(jīng)元數量增加，改善神經(jīng)元和線(xiàn)粒體的結構，降低神經(jīng)炎癥水平和氧化應激反應。這些機制可能共同作用于孤獨癥患者，有望改善其癥狀，提高生活質(zhì)量。但尚需臨床試驗進(jìn)一步驗證其安全性和有效性。
項目研究背景
孤獨癥譜系障礙（ASD）在全球范圍內呈現不容忽視的高發(fā)態(tài)勢。根據2022年8月國家衛生健康委辦公廳《關(guān)于印發(fā)0～6歲兒童孤獨癥篩查干預服務(wù)規范（試行）的通知》，我國兒童自閉癥患病率約為7‰，意味著(zhù)在每1000名兒童中，就有7名兒童可能正在面臨孤獨癥的挑戰。這一數字的背后，是無(wú)數患者和家庭所承受的巨大壓力和困境。美國統計發(fā)表的2020年11個(gè)站點(diǎn)的數據顯示，8歲兒童中孤獨癥總患病率為2.76%，其中男童患病率比例是女童的3.8倍。這些數據警示我們，孤獨癥不僅剝奪了患者正常社交、溝通的能力，更使得他們的日常生活充滿(mǎn)挑戰。對于家庭而言，照顧孤獨癥患者往往意味著(zhù)犧牲職業(yè)發(fā)展、社交活動(dòng)乃至個(gè)人健康，長(cháng)期的經(jīng)濟壓力與心理負擔如同沉重的枷鎖，難以擺脫。盡管醫學(xué)界在孤獨癥研究領(lǐng)域不斷探索，現有的治療方法仍難以突破局限，無(wú)法滿(mǎn)足患者和家庭對有效干預的迫切需求。
正是在這一社會(huì )問(wèn)題的緊迫召喚下，九芝堂美科作為一家專(zhuān)注于干細胞藥物研發(fā)的國家高新技術(shù)企業(yè)，毅然承擔起時(shí)代賦予的使命。依托百年藥企九芝堂（股票代碼 sz000989）深厚的底蘊與強烈的社會(huì )責任感，九芝堂美科將孤獨癥確立為重點(diǎn)研究的核心方向之一。
經(jīng)過(guò)多年深耕，九芝堂美科已經(jīng)在干細胞制備工藝和質(zhì)量管理體系等方面積累了豐富的實(shí)戰經(jīng)驗，其生產(chǎn)的干細胞產(chǎn)品榮獲多項國家級權威認證，受到全國知名三甲醫院的廣泛青睞與高度認可。截至目前，九芝堂美科已在神經(jīng)系統疾病、呼吸系統疾病等領(lǐng)域成功獲批3個(gè)干細胞IND（新藥臨床試驗申請），在干細胞藥品研發(fā)領(lǐng)域聲譽(yù)日隆，成為行業(yè)內的璀璨明星。
未來(lái)，九芝堂美科將繼續不斷拓展干細胞技術(shù)的應用邊界，推動(dòng)多條研發(fā)管線(xiàn)的并行發(fā)展，在“工藝與質(zhì)量”雙輪驅動(dòng)的戰略指導下，以更加嚴謹的科學(xué)態(tài)度、更加先進(jìn)的技術(shù)手段，致力于研發(fā)更多安全、有效的干細胞產(chǎn)品。
九芝堂美科的目標不僅是為孤獨癥患者帶來(lái)新的希望之光，更是要在中國干細胞藥物研發(fā)與應用的宏偉藍圖上留下濃墨重彩的一筆，為改善全球孤獨癥患者的生活狀況，推動(dòng)醫學(xué)進(jìn)步與社會(huì )發(fā)展貢獻出不可磨滅的力量。
這是一場(chǎng)關(guān)于生命的探索，也是一段充滿(mǎn)挑戰與榮耀的征程，九芝堂美科，正以堅定的步伐，向著(zhù)未來(lái)邁進(jìn)。
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